Най-тежката форма на забавен растеж се нарича хипофизарен нанизъм - състояние обусловено от дефицит на соматотропен хормон (СТХ) в организма. И макар че количеството на страдащите от това заболяване съставя едва 8 - 9% от броя на всички деца с нисък ръст, именно тези няколко процента са с най-неблагоприятни прогнози и практически нулеви шансове за нормално физическо развитие, ако не бъдат подложени на своевременна заместителна терапия.
За съжаление проблемите на пациентите със соматотропна недостатъчност не се ограничават с ниския ръст. Редица изследвания сочат, че страдащите от дефицит на СТХ са изложени на висок риск от преждевременно стареене и сърдечносъдова смърт.
До средата на 20-ти век болните от соматотропна недостатъчност се смятаха за абсолютно безперспективни от гледна точка на лечението. Преди близо 40 години, се появи възможност да се помогне на страдащите от това състояние със заместителна терапия с извлечен от хипофизата на едър рогат добитък СТХ, но от 1985 година употребата на подобни препарати е забранена в повечето развити страни, поради установеното наличие на приони (протеинови инфекциозни частици) и риска от развитие на свързани с това заболявания.
За щастие науката не спира да се развива. Днес вече съществуват генно-инженерни препарати без съдържание на активни примеси, с идентичен на човешкия, соматропин. Заместителната терапия с такива препарати може да подобри растежа на децата, а при продължително систематично лечение се наблюдават задоволителни резултати при тяхното физическо развитие.
Приемането на препарати със рекомбинантен хормон за растеж, идентичен с хормона, който се синтезира в човешкия организъм, позволява да се преодолее на пръв поглед безнадеждната ситуация. Такъв препарат е Генотропин на американската компания Pfizer Inc.
За механизмите на действие, показанията, профила на безопасност и опита в приложението на Генотропин ще разкаже специалистът по ендокринология, проф. д-р Владимир Боцюрко.
- Известно е, че практически всички хормони влияят пряко или косвено върху процесите на растеж. При това най-изразен ефект притежава соматотропният хормон. От всички генно-инженерни препарати съдържащи СТХ, особен интерес за лекарите представлява препаратът Генотропин. Високата ефективност и безопасност на препарата е призната от водещи ендокринолози от целия свят и е потвърдена от многочислените многоцентрови международни изследвания (Pfizer International Growth Study, PIGS). Безупречната репутация на компания Pfizer Inc., производител на този препарат, е доказателство за високото качество на всички предлагани от компанията продукти, включително Генотропин - най-предписваният хормон в света.
В клиниката, в която работя използваме Генотропин вече близо 3 години, в продължение на които препаратът се доказа като високоефективно и безопасно средство. При пациентите, приемащи Генотропин, се наблюдават високи темпове на растеж - от 8 до 12 сантиметра годишно. Ранното диагностициране на заболяването и своевременната заместителна терапия водят до високи клинични резултати. Децата на възраст до 2 години достигат до нормален за своята хронологична възраст ръст, с помощта на 5-годишна систематична терапия (Consensus guidelines for the diagnosis and treatment of Growth Hormone Deficiency in childhood and adolescence: summary statement of the GH Research Society, 2000).
Основният ефект на Генотропин е свързан с активирането на анаболитните процеси, което води до усилен линеен растеж, увеличаване на мускулната маса и повишаване на физическата активност. Препаратът оказва влияние и на други процеси, способстващи реализацията на растежа: повишава усвояването на калций през стомаха и червата, благодарение на което подобрява минерализацията на костите; усилва енергийния обмен посредством активиране на гликолизата и транспорта на глюкозата до мускулните влакна. За сметка на редуцирането на подкожните и висцералните мазнини се понижава масата на тялото. Антиатерогенният ефект на Генотропин се реализира с помощта на увеличаване нивото на липопротеини с висока плътност и намаляване на концентрацията на липопротеини с ниска плътност, което от своя страна понижава риска от развитие на сърдечносъдови заболявания. Препаратът действа непосредствено на миокарда като подобрява неговите съкращения. Генотропин също така оказва положително влияние върху интелектуалните способности и психическото състояние на пациентите: с помощта на терапията се увеличава активността на главния мозък, подобрява се паметта, повишава се жизненият тонус, значително се подобрява качеството на живот.
Генотропин се отличава с благоприятен профил на безопасност. Сериозни странични ефекти се наблюдават изключително рядко. За тяхното отстраняване е необходимо временно прекратяване на приема на препарата или намаляване на предписаната доза.
За максимално удобство и безопасност при приложение на препарата е разработена специална инжекционна система Генотропин Пен, която се предоставя безплатно на всеки пациент. С помощта на Генотропин Пен, пациентите имат възможност да дозират с точност препарата.
Тъй като за нормалната секреция СТХ са характерни денонощни колебания (до 70% от хормона се отделят нощем), Генотропин се приема вечер преди лягане.
В момента СТХ се използва не само за лечение на хипофизарен нанизъм. Спектърът на показанията, при които се назначава препарата, постоянно се разширява. Стотици хиляди пациенти по целия свят (деца, младежи, възрастни хора) приемат СТХ с цел терапия на редица заболявания. Препаратът е ефективен за лечение на деца с вътреутробно забавяне на растежа, синдром на Шерешевски-Търнър, синдром на Кушинг с хипофизарен произход, хондродисплазия и др.
Децата са нашето бъдеще и наша основна задача е да им осигурим възможност да живеят пълноценно. „Това е като сбъдната мечта" - ми каза майката на болно от хипофизен нанизъм дете, преминало заместителна терапия с Генотропин.
Коментари (6)
Нов коментар